Estudos Avançados (Jan 2010)

A nova grande promessa da inovação em fármacos: RNA interferência saindo do laboratório para a clínica

  • Carlos Frederico Martins Menck

DOI
https://doi.org/10.1590/S0103-40142010000300007
Journal volume & issue
Vol. 24, no. 70
pp. 99 – 108

Abstract

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A descoberta de que nossas células dispõem de um mecanismo de silenciamento gênico empregando RNA interferência ainda é muito recente. Apesar disso, em menos de uma década a investigação científica já alcançou progresso, suficiente para muito brevemente nos apropriarmos desse conhecimento com fins terapêuticos. Duplexes de RNA são potenciais fármacos e há investimentos altos nessa nova abordagem. Aparentemente, a promessa de terapia gênica parece finalmente atingir sua maturidade com essas novas ferramentas.The discovery of gene silencing mechanisms in our own cells using RNA interference is very recent. However, in less than a decade, the scientific investigation have progressed enough to make us see that, very soon, we will use this knowledge for therapeutic purposes. RNA duplexes are potential pharmaceutical drugs and there are high investments in this new strategy. The promising gene therapy seems to finally reach maturity with these new tools.

Keywords