Real-world tafamidis experience in hereditary transthyretin amyloidosis with peripheral neuropathy in Brazil

Luiz Felipe Pinto; Marcus V. Pinto; Paula Accioli; Gabriela Amorim; Renata Gervais de Santa Rosa; Moises Dias; Mariana Guedes; Carlos P. Gomez; Roberto C. Pedrosa; Marcia Waddington-Cruz

doi:10.1055/s-0044-1793936

Arquivos de Neuro-Psiquiatria (Jan 2025)

Real-world tafamidis experience in hereditary transthyretin amyloidosis with peripheral neuropathy in Brazil

Luiz Felipe Pinto,
Marcus V. Pinto,
Paula Accioli,
Gabriela Amorim,
Renata Gervais de Santa Rosa,
Moises Dias,
Mariana Guedes,
Carlos P. Gomez,
Roberto C. Pedrosa,
Marcia Waddington-Cruz

Affiliations

Luiz Felipe Pinto: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Marcus V. Pinto: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Paula Accioli: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Gabriela Amorim: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Renata Gervais de Santa Rosa: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Moises Dias: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Mariana Guedes: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Carlos P. Gomez: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Roberto C. Pedrosa: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.
Marcia Waddington-Cruz: ORCiD; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, Centro de Estudos em Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello, Rio de Janeiro RJ, Brazil.

DOI: https://doi.org/10.1055/s-0044-1793936
Journal volume & issue: Vol. 83, no. 01
pp. 001 – 006

Abstract

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Background Tafamidis is a kinetic stabilizer that binds to the transthyretin (TTR) gene, inhibiting its dissociation. It is the only disease-modifying treatment for hereditary TTR amyloidosis with peripheral neuropathy (ATTRv-PN) available in the National Therapeutic Form (Formulário Terapêutico Nacional, FTN, in Portuguese) of the Brazilian Unified Health System (Sistema Único de Saúde, SUS, in Portuguese).

Published in Arquivos de Neuro-Psiquiatria

ISSN: 0004-282X (Print); 1678-4227 (Online)
Publisher: Academia Brasileira de Neurologia (ABNEURO)
Country of publisher: Brazil
LCC subjects: Medicine: Internal medicine: Neurosciences. Biological psychiatry. Neuropsychiatry
Website: https://www.scielo.br/j/anp/

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