Lentiviral gene therapy reverts GPIX expression and phenotype in Bernard-Soulier syndrome type C
Raimondo De Cristofaro
Affiliations
Raimondo De Cristofaro
Dipartimento di Medicina e Chirurgia Traslazionale, Università Cattolica S. Cuore, Facoltà di Medicina e Chirurgia “Agostino Gemelli,” Roma, Italy; Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche, Fondazione Policlinico Universitario “A. Gemell” IRCCS, Roma, Italy; Corresponding author: Raimondo De Cristofaro, Dipartimento di Medicina e Chirurgia Traslazionale, Università Cattolica S. Cuore – Facoltà di Medicina e Chirurgia “Agostino Gemelli” Roma, Fondazione Policlinico Universitario “A. Gemelli” IRCCS, Roma, Largo A. Gemelli, 8 -00168 Roma, Italy.