Participant-funded clinical trials on rare diseases

Abstract

The development of medicines for certain rare diseases can be cut short by lack of funding. In certain cases the patients themselves, or their relatives, occasionally fund the clinical trial in which they will be treated with the investigational medicine. There are three models of self-funded clinical research: two of them, ‘pay to try’ and ‘pay to participate’, have already been put into practice. The third, the ‘plutocratic’ proposal, which has been recently put forward is still a theoretical model. In this work the scientific, social and ethical benefits and risks of the two clinical research models, ‘pay to participate and the ‘plutocratic’ proposal, are reviewed. Patient-funded clinical trials are frequently performed through crowdfunding. The most controversial aspects of this funding modality are also addressed in this article from several perspectives. Finally, a future scenario that would allow the launching of self-funded clinical trials in Spain by the ‘plutocratic’ proposal is proposed. Resumen: El desarrollo de medicamentos para ciertas enfermedades raras puede verse truncado por la falta de financiación. En estos casos, en ocasiones, los propios pacientes o sus familiares financian el ensayo clínico en el que recibirán el medicamento experimental. Hay tres modelos de autofinanciación de ensayos clínicos: dos de ellos, ‘pagar por probar’ y ‘pagar por participar’, ya se han puesto en práctica; el tercero, el modelo ‘plutocrático’, que ha sido recientemente planteado es, hasta la fecha, un modelo teórico. En este trabajo se repasan los beneficios y riesgos científicos, sociales y éticos de los dos modelos de investigación clínica: ‘pagar por participar’ y el modelo ‘plutocrático’. Una manera frecuente de poder autofinanciar estos ensayos clínicos es la obtención de fondos por micromecenazgo. Los aspectos más controvertidos de esta modalidad de financiación también son abordados en este trabajo desde diversas perspectivas. Por último, se plantea un escenario futuro que permitiera en nuestro país la puesta en marcha de estos ensayos clínicos autofinanciados mediante el modelo plutocrático.

Keywords

• Microfinanciación
• Micromecenazgo
• Ensayos clínicos
• Autofinanciación
• Enfermedades raras
• Medicamentos huérfanos