Revista Portuguesa de Cardiologia (Aug 2022)
Mavacamten, a novel revolutionizing therapy in hypertrophic obstructive cardiomyopathy: A literature review
Abstract
Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is one of the most common inherited cardiac diseases, defined as a left ventricular wall thickness of ≥15 mm, in the absence of other causes of abnormal ventricular loading. A major hallmark of this disease is the presence of left ventricular outflow tract obstruction, which develops in up to three quarters of patients, referred to as obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Current treatment is offered to symptomatic patients, based on the presence of documented left ventricular obstruction, aimed at reducing symptoms and disease progression. This is achieved through pharmacological empirical therapy, surgery, alcohol ablation and/or pacing. Mavacamten is a first-in-class allosteric inhibitor of cardiac myosin that promises to provide clinicians with targeted therapy for these patients. The aim of this review is to provide a general overview of the modern approach to the diagnosis and management of HCM, as well as to integrate all the current knowledge on mavacamten, in anticipation of a future change in the treatment algorithm of patients with HCM. Resumo: A miocardiopatia hipertrófica (MCH) é uma das doenças cardíacas hereditárias mais frequentes, sendo definida por um espessamento da parede ventricular esquerda ≥15 mm, na ausência de outras causas de sobrecarga ventricular. Um dos principais problemas associados a esta doença é a obstrução do trato de saída do ventrículo esquerdo, presente em até ¾ dos doentes, designando-se nesta circunstância por miocardiopatia hipertrófica obstrutiva. Atualmente, os principais objetivos da terapêutica destes doentes são a redução dos sintomas e a redução da progressão da doença. Estes objetivos são atingidos através de terapia farmacológica empírica, intervenção cirúrgica, ablação septal alcoólica e/ou pacing. O Mavacamten é o primeiro inibidor alostérico da miosina cardíaca, que vem permitir uma terapia mais dirigida para estes doentes. O objetivo desta revisão é fornecer uma visão geral da atual abordagem diagnóstica e de tratamento da MCH, bem como integrar todo o conhecimento atual sobre o Mavacamten, antecipando uma futura mudança no algoritmo de tratamento de doentes com MCH.
