SANGRAMENTO E CONSUMO DE PRÓ-COAGULANTES NO PRIMEIRO ANO DE PROFILAXIA COM EMICIZUMABE EM PESSOAS COM HEMOFILIA A E INIBIDOR

Abstract

Profilaxia com emicizumabe é recomendada para evitar eventos hemorrágicos em pessoas com hemofilia A e inibidores (PcHAi). O objetivo desta análise foi comparar a efetividade do primeiro ano de profilaxia com emicizumabe com o tratamento anterior em PcHAi. Trata-se de um estudo observacional parte do Estudo EMCase. Pesquisadores dos centros de tratamento de hemofilia participantes convidaram PcHAi em profilaxia com emicizumabe desde 2019. Dados clínicos e referentes ao tratamento anterior (12 meses ou anualizado) e durante (12 meses ou anualizado) a profilaxia com emicizumabe foram coletados dos prontuários médicos. Dados de consumo de produtos pró-coagulantes antes (12 meses ou mensualizados) e durante (12 meses ou mensualizados) a profilaxia com emicizumabe foram coletados dos registros da farmácia. Para as pessoas sem dados de peso, utilizaram-se a idade e as informações do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE). Os sangramentos totais foram classificados em espontâneos, pós-traumáticos e causa desconhecida, e contabilizados apenas se receberam algum tratamento para hemostasia. O consumo de produtos incluiu fator VIII recombinante (rFVIII) ou derivado de plasma (dpFVIII), agentes de bypass (ABp) e emicizumabe. Na inexistência da descrição dos frascos dispensados, estimou-se o consumo de emicizumabe a partir do peso (dado real ou obtido pelo IBGE) e da apresentação dos frascos através da calculadora do fabricante, considerando-se o menor desperdício. Sangramentos e consumo não foram contabilizados no período perioperatório e durante a reabilitação. Não foram incluídas PcHAi durante a imunotolerância. Um total de 47 PcHAi (35 [74%] graves) com pelo menos 1 ano de profilaxia com emicizumabe foi incluído. A imunotolerância foi realizada em 40/47 (85%) PcHAi e 35/47 (74%) PcHAi estavam em profilaxia. Todas as PcHAi recebiam ABp e 7/47 (15%) recebiam FVIII. A idade mediana (amplitude) no início do emicizumabe foi 14,5 anos (2‒71). Todas as PcHAi receberam ataque de emicizumabe e a manutenção mais prescrita foi 1,5 mg/kg2 semanas (27/47; 57%). A taxa Anualizada de Sangramentos Tratados (TAS) total mediana (amplitude) reduziu de 3,0 (0‒16) para 0,0 (0‒3) (p < 0,001). O número de PcHAi com zero sangramento aumentou de 10/47 (21%) para 35/47 (74%) (p = 0,046). Antes da profilaxia com emicizumabe, os consumos total e ponderal mensal mediano (amplitude) foram, respectivamente, rFVIII (n = 6) 1.152.750 UI e 0,0 UI/kg.mês (0‒1.237); dpFVIII (n = 1) 105.000 UI; complexo protrombínico parcialmente ativado (CCPa) (n = 35) 20.443.145 U e 255,4 U/kg.mês (0‒10.024); fator VII ativado recombinante (rFVIIa) (n = 32) 41.684 mg e 0,8 mg/kg.mês (0‒18). Durante a profilaxia com emicizumabe, rFVIII foi dispensado para 1 PcHAi (500 UI) e nenhuma PcHAi recebeu dpFVIII. Os consumos total e ponderal mensal mediano (amplitude), respectivamente, reduziram para CCPa (n = 1) 3.500 U e 0,0 U/kg.mês (0‒10) (p < 0,001); rFVIIa (n = 16) 267 mg e 10,0 mg/kg.mês (0‒63) (p < 0,001). Os consumos total e ponderal mensal mediano (amplitude) de emicizumabe no primeiro ano profilaxia foram 195.133 mg e 7,0 mg/kg.mês (4‒14). Não foram relatados eventos adversos. Nessa população de PcHAi, a TAS total e consumo de FVIII e agentes de ABp foram reduzidos durante a profilaxia com emicizumabe, em comparação com a profilaxia anterior.