EXPERIÊNCIA DE VIDA REAL NO USO DO CAPLACIZUMAB NA EXACERBAÇÃO DE PÚRPURA TROMBOCITOPÊNICA TROMBÓTICA ADQUIRIDA

Abstract

Introdução: A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) adquirida é uma entidade rara, mas potencialmente fatal, com taxa de mortalidade superior a 90%. Caracteriza-se por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática com presença de esquizócitos no sangue periférico, associado a deficiência na atividade da ADAMTS13 (A DisintegrinandMetalloproteasewithThromboSpondintype 1 repeats, 13th member). Esta protease é responsável pela clivagem de multímerosultragrandes do fator de Von Willebrand (ULVWF) em unidades menores e este acúmulo resultante de ULVWF se liga às plaquetas e cria trombos microvasculares, responsáveis pelo acometimento neurológico, cardíaco e/ou renal da doença. Associado a plasmaférese terapêutica, glicocorticoide ou rituximabe, o caplacizumab tem evidência na redução das taxas de morbidade e mortalidade relacionadas à PTT. Relato de caso: Paciente feminina, 35 anos, iniciando quadro de evolução de 5 dias de astenia e equimoses difusas. Não apresentava outras comorbidades e não fazia uso de medicações contínuas. Sem histórico familiar relevante. Realizou hemograma com plaquetopenia e anemia, com presença de esquizócitos em sangue periférico e atividade da ADAMTS13 indetectável. Não apresentou disfunção renal, cardíaca ou neurológica ao diagnóstico e iniciou plasmaférese terapêutica diária associado a glicocorticoide. Apresentou melhora clínica e hematológica a partir do segundo dia da terapia, porém retomando plaquetopenia, elevação da desidrogenase lática e confusão mental e rebaixamento do nível de consciência no quinto dia do tratamento, sendo então associado rituximabe 100 mg. Paciente persistiu com piora clínica e manutenção da hemólise, sendo iniciado caplacizumab 10mg ao dia no oitavo dia da terapia, sendo continuado por 30 dias, com dosagem da atividade da ADAMTS13 de 42% ao final da terapia, iniciando desmame lento da corticoterapia e realizando, no total, quatro doses do rituximabe em esquema semanal. Onze meses após suspensão da corticoterapia, paciente persiste clinicamente bem, em resposta completa. Conclusão: Em conjunto com os estudos clínicos, as experiências de mundo real mostram a segurança e a eficácia do caplacizumab, reduzindo tempo de internação, risco de exacerbação e recorrência da doença, principalmente quando a dosagem da atividade da ADAMTS13 é superior a 10% no ato da descontinuação da medicação.