Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1

Abstract

Objetivo: Foram avaliadas evidências de eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1. Método: Foi conduzida uma revisão sistemática da literatura, conforme protocolo aprovado previamente. Resultados: Três estudos foram selecionados, START, STR1VE e STR1VE-EU, com alto risco de viés e certeza da evidência de muito baixa qualidade. Foram reportadas sobrevida global de 91 a 100%, sobrevida livre de ventilação mecânica de 39 a 82% e eventos adversos relacionados ao tratamento em 25 a 73% dos pacientes. Conclusões: É incerto o real benefício do onasemnogeno abeparvoveque e desafiadora a tomada de decisão para sua incorporação no SUS.

Keywords

• onasemnogeno abeparvoveque
• atrofia muscular espinal
• doenças neuromusculares