Comparação dos perfis dos pacientes dos ensaios clínicos e análise de custos do tratamento medicamentoso em pacientes refratários a lenalidomida em mieloma múltiplo na saúde – Saúde Suplementar Brasileira

Abstract

Introdução: Nos últimos 10 anos, o número de tratamentos para pacientes com mieloma múltiplo (MM) aumentou substancialmente. Consensos internacionais e nacionais apoiam o uso de lenalidomida como espinha dorsal do tratamento do MM, sendo que vários esquemas contendo essa droga foram incorporados ao ROL da ANS em 2021. Com o aumento de pacientes refratários à lenalidomida, mais difíceis de tratar e com menor sobrevida global quando comparado aos não refratários, justifica-se a necessidade de uma discussão clínica e econômica sobre os tratamentos subsequentes. Objetivos: Comparar qualitativamente os perfis dos pacientes incluídos nos ensaios clínicos das combinações aprovadas no Brasil para o tratamento de pacientes com MM refratários à lenalidomida e avaliar seus custos de tratamento em um período de 12 meses. Material e Método: Foi realizada uma revisão da literatura utilizando as bases de dados MEDLINE (via PubMed), Embase e CENTRAL para identificação dos estudos das principais combinações terapêuticas disponíveis na Saúde Suplementar (SS) Brasileira para tratamento de pacientes com MM refratário à lenalidomida. A partir desses dados, foram comparadas qualitativamente as populações dos estudos em relação à refratariedade a lenalidomida e calculados os custos de tratamento em um período fixo de 12 meses a partir das posologias descritas nas bulas e adotado o preço fábrica com ICMS de 18%, enquanto para medicamentos desonerados pelo Convênio 162/94, foi considerado PF0% de acordo com a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) de abril de 2023. Resultados: Foram encontrados 9 estudos referentes às combinações DPd, PVd, EPd, IsaPd, DKd, Kd, DVd e IsaKd. Dentre os estudos, a idade média dos pacientes variou entre 63 e 69 anos, enquanto a distribuição de linhas prévias apresentou variação importante. A representatividade de pacientes refratários à lenalidomida foi a característica com maior heterogeneidade, sendo que nas combinações contendo pomalidomida representam entre 71% e 98% (PVd e EPd) enquanto nas demais combinações esse percentual foi menor que um terço (entre 24% e 32%, DVd e DKd). Quanto aos custos de tratamento, no período de 12 meses, os custos variaram entre R$493.955 (PVd) e R$1.618.186 (IsaKd). Discussão e Conclusões: Os estudos das principais combinações do tratamento do MM são heterogêneos, sendo que apenas os triplets contendo pomalidomida foram estudados prospectivamente nessa população e incluíram 100% de pacientes previamente expostos à lenalidomida, sendo de 71% a 98% refratários à essa droga. Da mesma forma, os custos variaram substancialmente. Os resultados desse estudo mostram que, cada vez mais, se faz importante o planejamento do sequenciamento de tratamentos para o MM, considerando os perfis de pacientes que podem se beneficiar de cada tecnologia e, também, a sustentabilidade da Saúde Suplementar Brasileira.