Buenas prácticas en terapia de reemplazo enzimático en la MPS tipo I

Abstract

Las enfermedades lisosomales son producidas por la deficiente actividad de una enzima lisosomal. Con el advenimiento de la terapia de reemplazo enzimático (TR E) para varias enfermedades lisosomales se logró una intervención terapéutica específica. En el caso de la MPS tipo I, en el 2003 tanto la FDA como la EMA aprobaron la TR E con laronidasa (Aldurazyme ®-Genzyme Corporation). Dada la naturaleza proteica de esta enzima, para asegurar el éxito de esta terapia es necesario seguir estrictamente las pautas de almacenamiento, trasporte, preparación y administración.

Keywords

• terapia de reemplazo enzimático
• mucopoliscaridosis tipo i