Nature Communications (Jul 2017)
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy
- Caroline Le Guiner,
- Laurent Servais,
- Marie Montus,
- Thibaut Larcher,
- Bodvaël Fraysse,
- Sophie Moullec,
- Marine Allais,
- Virginie François,
- Maeva Dutilleul,
- Alberto Malerba,
- Taeyoung Koo,
- Jean-Laurent Thibaut,
- Béatrice Matot,
- Marie Devaux,
- Johanne Le Duff,
- Jack-Yves Deschamps,
- Inès Barthelemy,
- Stéphane Blot,
- Isabelle Testault,
- Karim Wahbi,
- Stéphane Ederhy,
- Samia Martin,
- Philippe Veron,
- Christophe Georger,
- Takis Athanasopoulos,
- Carole Masurier,
- Federico Mingozzi,
- Pierre Carlier,
- Bernard Gjata,
- Jean-Yves Hogrel,
- Oumeya Adjali,
- Fulvio Mavilio,
- Thomas Voit,
- Philippe Moullier,
- George Dickson
Affiliations
- Caroline Le Guiner
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Laurent Servais
- Institute I-Motion, Hôpital Armand Trousseau
- Marie Montus
- Généthon
- Thibaut Larcher
- Atlantic Gene Therapies
- Bodvaël Fraysse
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Sophie Moullec
- Atlantic Gene Therapies, Centre de Boisbonne, ONIRIS, La Chantrerie
- Marine Allais
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Virginie François
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Maeva Dutilleul
- Atlantic Gene Therapies
- Alberto Malerba
- School of Biological Sciences, Royal Holloway, University of London
- Taeyoung Koo
- School of Biological Sciences, Royal Holloway, University of London
- Jean-Laurent Thibaut
- Institut de Myologie, Laboratoire RMN, AIM & CEA
- Béatrice Matot
- Institut de Myologie, Laboratoire RMN, AIM & CEA
- Marie Devaux
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Johanne Le Duff
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Jack-Yves Deschamps
- Atlantic Gene Therapies, Centre de Boisbonne, ONIRIS, La Chantrerie
- Inès Barthelemy
- Université Paris-Est, Ecole Nationale Vétérinaire d'Alfort
- Stéphane Blot
- Université Paris-Est, Ecole Nationale Vétérinaire d'Alfort
- Isabelle Testault
- Centre Hospitalier Vétérinaire Atlantia
- Karim Wahbi
- Service de cardiologie, AP-HP, Cochin Hospital–Université Paris Descartes-Sorbonne Paris Cité–Institut de Myologie, Reference Center for Muscle Diseases
- Stéphane Ederhy
- Service de cardiologie, hôpital Saint-Antoine, AP-HP
- Samia Martin
- Généthon
- Philippe Veron
- Généthon
- Christophe Georger
- Généthon
- Takis Athanasopoulos
- School of Biological Sciences, Royal Holloway, University of London
- Carole Masurier
- Généthon
- Federico Mingozzi
- Généthon
- Pierre Carlier
- Institut de Myologie, Laboratoire RMN, AIM & CEA
- Bernard Gjata
- Généthon
- Jean-Yves Hogrel
- Institut de Myologie, Neuromuscular Physiology and Evaluation Laboratory
- Oumeya Adjali
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- Fulvio Mavilio
- Généthon
- Thomas Voit
- NIHR Biomedical Research Centre, UCL Institute of Child Health/Great Ormond Street Hospital NHS Trust
- Philippe Moullier
- Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes, IRS2 Nantes Biotech
- George Dickson
- School of Biological Sciences, Royal Holloway, University of London
- DOI
- https://doi.org/10.1038/ncomms16105
- Journal volume & issue
-
Vol. 8,
no. 1
pp. 1 – 15
Abstract
Duchenne muscular dystrophy is a progressive degenerative disease of muscles caused by mutations in the dystrophin gene. Here the authors use AAV vectors to deliver microdystrophin to dogs with muscular dystrophy, and show restoration of dystrophin expression and reduction of symptoms up to 26 months of age.
