Kinderarzneimittel und Besonderheiten von pädiatrischen Studien im AMNOG

Abstract

Die Entwicklung und die Zugänglichkeit von Kinderarzneimitteln unterliegen in der EU einer speziellen Förderung und Regulierung bei der Zulassung. Im Rahmen des Marktzuganges durchlaufen nach dem Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 neue Arzneimittel die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Der Zusatznutzen wird durch den Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) bewertet, anschließend werden die Erstattungsbeträge mit dem GKV-Spitzenverband verhandelt. Der Nutzenbewertung unterliegen auch solche Arzneimittel, die ein neues Anwendungsgebiet erhalten. Dazu gehören u. a. Erweiterungen des Anwendungsgebietes für pädiatrische Patient:innen. Auch Arzneimittel mit einer sog. PUMA-Zulassung (Paediatric Use Marketing Authorisation) sind vom AMNOG betroffen. Im Folgenden werden die bisherigen praktischen Erfahrungen mit der AMNOG-Nutzenbewertung für Arzneimittel mit solchen Zulassungen beschrieben. Im Fokus steht hierbei insbesondere die Berücksichtigung der Besonderheiten bei der Durchführung von pädiatrischen klinischen Studien.

Keywords

• kinderarzneimittel
• pädiatrie
• amnog
• nutzenbewertung
• paediatric use marketing authorisation
• klinische studien